在美国食品药品监督管理局（FDA）本周批准了对这种疾病产生免疫反应的药物后，患有晚期疾病的膀胱癌患者有了新的治疗选择。

FDA对检查点抑制剂nivolumab（商品名为Opdivo）的FDA批准是基于由Padmanee Sharma，MD，Ph.D领导的II期多中心临床试验 。 安德森 （ MD Anderson） 泌尿生殖医学和免疫学教授。

夏尔马说：“将近20％的患者的肿瘤明显缩小，并具有完全的反应，这比这些患者的其他二线治疗方案有了明显的改善。”

在突破性的治疗方法指定和优先审查状态下，FDA批准了nivolumab加速批准用于局部晚期尿路上皮癌的患者，这些患者在铂类化学疗法治疗期间或之后病情进展，这仍然是一线治疗标准。

该试验是对270名患者的单臂研究。在265名可以评估的患者中，有6名（2％）完全缓解，有46名（17％）部分缓解，这意味着肿瘤缩小至少30％，有60名（23％）病情稳定，这意味着他们的癌症既没有增长也没有缩小。

Nivolumab通过阻断T细胞，发现并攻击具有特定目标的异常细胞，病毒或细菌的白细胞上称为PD-1的蛋白质的活化，释放出对癌症的免疫系统攻击。 PD-1充当制动器或检查点，以关闭激活的T细胞。

反应是持久的，在分析时仍确认有52位反应患者中的40位（77％）。尚未达到中位反应持续时间，这是一种通常的方法，指出一半患者仍对治疗产生反应的时间点。

夏尔玛说：“持久的反应是癌症免疫疗法的标志。” “ MD Anderson和其他癌症中心的研究仍在进行中，以将这些药物的效力扩大到更多患者。”

Lancet Oncology在1月下旬发布了国际临床试验的结果。

Sharma领导了一项将nivolumab与ipilimumab结合使用的临床试验，ipilimumab是最初的免疫检查点抑制药物，可阻止另一种刹车，称为CTLA-4。她在11月的一次科学会议上介绍了该研究的早期发现 ， 结果显示，接受不同剂量组合的患者的缓解率分别为26％和38％。

患有晚期膀胱癌的患者首先接受基于顺铂的化疗，约50％的患者出现短暂反应。根据Sharma的说法，治疗后的毒性也会使这些患者处于脆弱状态，因此重要的是nivolumab的耐受性相对较好。

在至少20％的患者中，最常见的不良反应是疲劳，肌肉骨骼疼痛，恶心和食欲下降。 17％的患者由于不良反应不得不中止治疗。 14例患者死于疾病发展以外的其他原因，其中4例死于因nivolumab引起的肺部炎症或心血管衰竭。

该临床试验由百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）资助，后者开发并生产了nivolumab。

直到去年，FDA还没有批准针对这些患者的二线治疗。大多数尝试都涉及单药化疗药物，其缓解率约为10％。

FDA在5月批准了另一种免疫疗法atezolizumab。该药物可阻断PD-L1（一种在肿瘤和其他细胞上发现的配体），从而激活T细胞上的PD-1制动，并在15％的接受治疗的患者中引发肿瘤反应。

Sharma是MD Anderson 免疫疗法平台的科学总监，也是MD Anderson的Parker癌症免疫疗法研究所的研究员。该平台是MD Anderson的“癌症月球计划”的一部分，该计划通过根据科学发现加快疗法的开发，预防工作和及早发现来减少癌症死亡。