根据最近的一项临床研究，ONC201是一种可以在多种肿瘤类型中引发细胞死亡的抗癌药物，可以有效治疗某些血液癌，包括套细胞淋巴瘤（MCL）和急性髓细胞性白血病（AML）。

由医学博士Michael Andreeff领导的研究团队。 马里兰大学安德森癌症中心的白血病教授发现，处于早期临床试验中的ONC201即使导致一种称为p53的重要蛋白质完全突变或缺失，也能导致细胞死亡。这种功能障碍发生在一半以上的恶性肿瘤中，并且可以促进癌症的恶性特征以及对标准化学疗法的抗性，迫切需要新的治疗方案。

研究结果发表在《 科学信号 》的在线杂志上。

ONC201是由Oncoceutics Inc.和MD Anderson临床开发的一流药物。该药物之所以令人关注是因为它具有杀死癌细胞而不损害健康细胞的能力。此前，Andreeff等人对ONC201进行了广泛的临床前研究。

Andreeff说：“血液恶性肿瘤中p53异常所带来的临床挑战是​​，除标准化学疗法外，还需要其他治疗策略。” “我们发现ONC201在细胞系，淋巴瘤和急性白血病患者样品中引起了不依赖p53的细胞死亡和细胞周期停滞。”

患者样本包括那些表现出与不良预后相关的遗传异常或对药物依鲁替尼和硼替佐米产生耐药性的细胞的样本，后者通常用于淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者。此外，小鼠研究显示ONC201导致AML和白血病干细胞死亡，但似乎保留了正常的骨髓细胞。

在MD Anderson的网站上了解有关Andreeff博士有关ONC201的研究的更多信息 。