2020年11月23日

今天，美国食品和药物管理局批准Oxlumo（lumasiran）作为治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）（一种罕见的遗传性疾病）的第一种方法。该批准是由草酸过多症和高草酸尿症基金会和肾脏健康计划协调的专家和社区成员的工作的累积。    

“ Oxlumo的批准代表社区参与解决罕见疾病的伟大胜利。这是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，来自患者，主治医师，专家和赞助商的投入的结果，”心脏和肾脏病学部主任Norman Stockbridge博士说。 FDA的药物评估和研究中心。

原发性高草酸尿症（PHs）是由草酸盐的过量生产引起的，草酸盐是一种食物，也被人体产生。PH1是最常见和最严重的类型。在北美和欧洲，PH1估计影响百万分之一至三的个人，约占PH病例的80％。

PH1患者产生的草酸盐过多，可能与钙结合而导致肾结石和肾脏沉积。患者会经历进行性肾脏损害，这可能导致肾脏衰竭和需要透析（一种净化血液的疗法）。随着肾脏功能恶化，草酸盐会聚积并损害其他器官，包括心脏，骨骼和眼睛。

Oxlumo致力于减少草酸盐的产生。在两项针对PH1患者的研究中对其进行了评估：一项针对6岁及以上患者的随机安慰剂对照试验，一项针对6岁以下患者的开放标签研究。首剂患者的年龄从四个月到61岁不等。在第一个研究中，有26位患者每月接受Oxlumo注射，然后每三个月接受一次维持剂量。13名患者接受了安慰剂注射。主要终点指标是24小时内尿液中草酸的含量。在Oxlumo组中，患者尿液中草酸的平均减少量为65％，而在安慰剂组中，患者的平均减少量为12％。到研究的第六个月，接受Oxlumo治疗的患者中有52％达到了正常的24小时尿草酸水平；没有患者接受安慰剂治疗。

在第二项研究中，有16位年龄小于6岁的患者均接受Oxlumo治疗。使用尿液中的草酸盐的另一种测量方法，研究表明，到研究的第六个月，尿草酸盐平均减少了71％。

Oxlumo最常见的副作用包括注射部位反应和腹痛。

Oxlumo获得了孤儿药称号，该称号提供了激励措施来协助和鼓励罕见疾病的药物开发。该应用程序还获得了突破性疗法的称号。此外，制造商还收到了罕见的儿科疾病优先审查凭证。FDA的罕见儿科疾病优先审查凭证计划旨在鼓励开发新药和生物制剂以预防和治疗儿童罕见病。

FDA将Oxlumo批准给Alnylam Pharmaceuticals，Inc.。