与血液有关或血液学方面的癌症的治疗方法是利用对癌细胞基本遗传机制以及发现和攻击这些细胞的人体系统的见解。在12月举行的年度美国血液学会（ASH）会议上的研究报告证明了这一进展的广泛性和迅速性。靶向疗法，新疗法组合以及增强免疫系统固有抗癌能力的疗法正在涉及可能对许多其他疗法产生抗药性的患者的临床研究中取得坚实的成果。我们对Dana-Farber的几位医师-科学家进行了投票，以表彰他们在ASH上宣布的一些最令人兴奋的发现。

干细胞移植

• 在接受骨髓增生异常综合征 （MDS）干细胞移植的患者中 （骨髓不能产生足够的健康血细胞的一系列疾病），干细胞移植后的结局取决于其疾病的突变情况。在达纳·法伯（Dana-Farber）研究人员领导的一项研究中，对超过1,500名血细胞带有TP53基因突变的患者进行血样的遗传分析比没有TP53的患者从干细胞移植中获益的可能性更低。在没有TP53突变的MDS患者中，经过更深入的移植前调节，那些具有八个“ RAS途径”基因之一异常的患者的预后得到改善。
• 由达娜·法伯（Dana-Farber）研究人员领导的另一项研究试图确定CHIP（一种患者血液细胞携带与血液癌相关的获得性突变，但患者本身健康的疾病）如何影响自体干细胞非霍奇金移植后的患者预后淋巴瘤 。通过分析来自400多个患者的血液样本，研究人员发现大约30％的患者患有CHIP，并且这些患者与治疗相关的骨髓瘤的风险增加，并且总体生存期较差。
• 在另一项研究中 ，达娜-法伯（Dana-Farber）的科学家发现，当在供体移植物中使用携带CHIP异常的供体干细胞时，通常在受体中仍可检测到异常。尽管尚不清楚这种现象的全部含义，但研究人员计划对其进行更广泛的研究，以确定CHIP从供体转移到接受者的频率，以及这如何影响移植接受者的临床结果。
• 与其他药物联合使用的抗T淋巴细胞球蛋白（ATLG）治疗可降低接受供体干细胞移植的患者发生移植物抗宿主病的风险。然而，根据达纳-法伯（Dana-Farber）研究人员领导的一项3期试验 ，与未接受ATLG的移植患者相比，这组患者的总生存率较低。负面影响主要发生在移植前已接受一定条件治疗的患者中。

白血病

急性髓性白血病（AML）

• 宾夕法尼亚大学的研究人员报告说，在一项1期临床试验中 ，靶向药物gilteritinib在许多复发且耐药的AML患者中产生了延长的有益反应，这些患者的FLT3基因突变。这些患者的存活率比标准疗法预期的要好。
• 在澳大利亚科学家牵头的一项2期临床试验中 ，靶向药物venetoclax与低剂量的阿糖胞苷合用可使70％的老年AML患者缓解。由于年龄原因，这些患者被认为不适合进行强化化疗。
• 在一项涉及未治疗的继发性AML的老年患者的试验中，CPX-351（一种将化疗药物阿糖胞苷和柔红霉素以5：1的比例组合的药物）的中位生存期比标准药物在7：3的情况下更长。比。

慢性粒细胞性白血病（CML）

• 一种名为ABL001的化合物，旨在阻断异常细胞蛋白BCR-ABL中的关键位点，在一项涉及CML患者的1期临床试验中产生了强烈反应，而该患者未能接受先前的靶向治疗。绝大多数患者有血液学反应–白细胞计数正常； 75％的人具有细胞生成反应-涉及骨髓，而不仅仅是循环血液。研究人员开始看到深刻反应的早期证据，包括在“分子”水平上改善疾病。
• 研究人员在第一项试验中报告，该试验评估了从药物伊马替尼转为尼古拉单抗并在停止尼古拉单抗后仍完全缓解的CML患者。研究人员发现，在转换后缓解的患者中，停止治疗48周后仍有58％的患者缓解。

急性淋巴细胞白血病（ALL）

• 由免疫系统的T细胞的治疗设计，以针对特定的蛋白质，或抗原，产生在儿童和年轻成人患有复发，难治性B细胞ALL缓解在中试白血病细胞的表面上的研究 。在参与这项“ CAR” T细胞疗法研究的30名儿童和年轻人中，有87％的患者在一个月后具有完全反应-异常B细胞的缓解。研究人员说，将需要进一步的研究来确定治疗的持久力。

多发性骨髓瘤

• 在达纳-法伯（Dana-Farber）领导的一项药物联合试验中 ，依洛珠单抗，来那度胺和地塞米松用于患有极易发生活动性疾病风险的“闷烧”型多发性骨髓瘤患者，该方案对71％的药物有效，并且在此过程中均未发生活动性骨髓瘤迄今为止的研究。这项研究以及涉及阴燃性疾病的其他研究最终可能会导致对进展为活动性疾病的高风险个体进行早期治疗干预，从而预防与骨髓瘤相关的症状和器官损害。

  多发性骨髓瘤细胞图

• 由Dana-Farber团队领导的一项研究评估了新的三合一药物治疗方法，这些药物构成了新诊断的多发性骨髓瘤患者的标准疗法，并在2期临床试验中产生了令人鼓舞的结果。在该试验中，患者皮下注射了硼替佐米，来那度胺和地塞米松。经过四个周期的治疗，该方案对98％的患者产生了反应，并且与该方案相关的重要副作用-周围神经病变的发生率低于以前静脉注射硼替佐米的研究。
• 在一项1期试验中 ，药物venetoclax对21％的复发性骨髓瘤患者产生了反应，这些患者已对多种先前的治疗产生了抵抗力。重要的是，疾病在11号和14号染色体之间易位的患者对Venetoclax的反应为40％，其中14％的患者完全反应。与药物有关的副作用是可控的，只有少数几例剧毒。
• 一项新的化合物Selinexor联合低剂量地塞米松的2期试验使受益于先前疗法的相当多的骨髓瘤患者受益。在试验中评估的78位患者中，有21％对方案有反应。这是第一个涉及因对五种通常用于治疗骨髓瘤的药物具有耐药性而有资格接受研究的患者的研究，这些药物包括来那度胺，泊马利度胺，硼替佐米，卡非佐米和抗体药物如达拉他单抗和伊沙妥昔单抗。

淋巴瘤

• 接受了利妥昔单抗作为维持治疗的一项3期试验 ，接受过自体干细胞移植治疗套细胞淋巴瘤的年轻患者通常存活时间更长，而且不会复发，并且总体上更长寿。移植四年后，接受利妥昔单抗治疗的患者中有82％存活，并且没有复发，而未接受利妥昔单抗治疗的患者中有65％存活。总体而言，利妥昔单抗组中有89％的患者在四年后还活着，而另一组中只有81％。
• 在滤泡性淋巴瘤患者中，奥比妥珠单抗和化疗药物比利妥昔单抗和化学疗法具有更好的无进展生存期（控制疾病的时期），这是一项3期研究 。未来的研究将研究这是否可以转化为更长的总体生存期。
• 在针对具有侵袭性且对治疗有抵抗力的非霍奇金淋巴瘤患者中针对CD19抗原的CAR T细胞的第一个大型试验中，该疗法在79％的参与患者中产生了反应，并且完全反应–没有可检测到的癌症证据–占52％。在三个月的时间里，有39％的患者完全缓解。

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