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什么是单倍体干细胞移植?

干细胞移植是针对与血液有关的癌症和某些血液疾病的患者的一种治疗方法,涉及用健康的细胞代替患者不健康的造血细胞。首先要对患者进行化学疗法,有时还要进行放射疗法治疗,以消灭或减少形成白血病和淋巴瘤等癌症的骨髓和淋巴结。然后在“异源”移植中,他们从相容的供体中注入健康的干细胞,以补充其血液形成元素。注入的细胞还提供抗癌作用。

传统上,供体和受体必须具有紧密匹配的组织类型。组织类型取决于人白细胞抗原(HLA),即人体细胞表面的蛋白质。它们告知免疫系统是将细胞留在身上,还是异物或患病,应予以清除。为了降低移植物对正常健康组织造成攻击的风险,医生寻求HLA类型尽可能接近受体的供体。

为了扩大潜在捐助者的范围,研究人员在2000年代初期开发了一种改良形式的干细胞移植,即单倍体移植,在这种移植中,健康的一级亲戚(父母,兄弟姐妹或孩子)通常可以充当捐赠者。代替了几乎全部的HLA匹配,单倍体移植的捐助者只需要与接受者匹配50%。

除了更容易找到合适的供体之外,单倍体移植通常比传统的无关供体移植更迅速地进行。亲戚可能能够在短时间内捐款,这对于无关亲戚的捐款者来说可能性较小,特别是如果他们住在其他国家。

对于供体和患者而言,单倍体移植的程序与标准异体移植的程序几乎相同。主要区别在于,移植后几天,患者会接受非常高剂量的化疗药物cytoxan。这会导致活跃的T细胞急剧下降,这是导致移植物抗宿主病(GVHD)的关键因素,这是移植的潜在副作用,其中捐赠的免疫系统细胞会向人体发起攻击。

单倍体移植的成功率与常规移植的成功率相似。由于单倍体移植是一个相对较新的方法,因此不确定其抗癌作用是否会持续多年。在通过骨髓移植临床试验网络组织的一项临床试验中,该答案可能会变得更加清晰,该试验比较了患有某些类型的白血病和淋巴瘤的患者中的单倍体干细胞和部分匹配的供体细胞的另一来源-脐带血。

请从Dana-Farber / Brigham和妇女癌症中心干细胞移植计划中了解更多信息。