国外治疗医院

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  波士顿儿童医院

  美国小儿癌症第1名,小儿肾脏病第1名等
• 
  费城儿童医院

  美国小儿糖尿病和内分泌学第1名,儿科消化内科和胃肠外科第1名等
• 
  辛辛那提儿童医院医疗中心

  美国小儿肾脏病第3名,儿科消化内科和胃肠外科第3名等
• 
  洛杉矶儿童医院

  美国小儿癌症第10名,小儿骨科第5名等
• 
  美国国家儿童医疗中心

  美国新生儿第1名,小儿肾脏病第6名等
• 大同医院

  日本儿科第1名
• 大分こども医院

  日本儿科第2名
• 
  北九州市立八幡医院

  日本儿科第3名
• 加古川中央市民医院

  日本儿科第4名
• 
  聖マリア医院

  日本儿科第5名

国外推荐医生

Suzanne Reitz MD

经验：11-20年

Gregory Aaen MD

经验：11-20年

Brian Aalbers DO

经验：11-20年

Chad Aarons MD

经验：11-20年

Alan Abando MD

经验：11-20年

落雅美

经验：21年以上

鳥濵喜仁

经验：21年以上

福島邦博

经验：21年以上

土居浩

经验：21年以上

吉永治美

经验：21年以上

国外临床试验

• 丙酮酸激酶缺乏（PKD）的基因治疗
• Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Escalating Multiple Oral Doses of AG-348 in Subjects With Stable Sickle Cell Disease
• 克隆性髓系肿瘤中的获得性丙酮酸激酶缺乏症
• 稳定镰状细胞疾病的受试者中长期剂量剂量的安全性，耐受性，药代动力学和药效学：Mitapivat的I期试点研究的扩展
• 一项评估健康志愿者AG-946的安全性，耐受性，药代动力学和药效学的研究以及镰状细胞疾病的参与者